07年自考“世界市場行情”聽課筆記（36） -自考串講筆記

　　該準則指明，專家觀點不是合理的科學證據(jù)的替代，專家觀點數(shù)據(jù)的使用僅僅在隨機和非隨機研究數(shù)據(jù)缺乏的情況下才能考慮使用。準則沒有指明專家觀點可以使用的每一種情況，但是指明了專家判斷可能有用的幾個方面：

　　（1）在定義藥品在治療方案中的地位時；

　　（2）在非澳大利亞數(shù)據(jù)研究中，資源使用模式的矯正時；

　?。?）在排除協(xié)議驅動成本，以及估計在臨床試驗中沒有記錄的資源使用情況時。

　　2.2加拿大藥物經濟學評價準則對專家判斷法的規(guī)定

　　加拿大藥物經濟學評價準則沒有明確表示允許或者拒絕在藥物經濟研究中使用專家判斷法[3]，但是準則提到了將專家意見作為參數(shù)（數(shù)據(jù)）的一種來源，而且準則中的規(guī)定與加拿大成本計量指導文件一致。指導文件指出，德爾菲法在判斷其他國家的治療模式和資源使用是否和加拿大一致方面，可能是有用的。這個文件表明，雖然專家意見法不是很令人滿意的數(shù)據(jù)收集方法，但仍不失是一個解決辦法。加拿大的研究者估計了在加拿大的評價中專家觀點的使用范圍[4]，綜述了加拿大衛(wèi)生技術協(xié)調辦公室委托的十二項研究，結果表明，這個項目下三分之一的研究使用了專家判斷法來收集資源使用數(shù)據(jù)。

　　2.3荷蘭藥物經濟學評價準則對專家判斷法的規(guī)定

　　荷蘭藥物經濟學評價準則對于專家觀點的使用沒有提供任何特殊的推薦[5].其中涉及模型設定的準則第19指出，與專家法相關的模型研究可能被應用到藥物經濟學評估的以下方面：

　?。?）將效力數(shù)據(jù)轉化為效果數(shù)據(jù)；

　?。?）調整不同國家治療模式的不同。

　　2.4美國推薦性藥物經濟學評價準則對專家判斷法的規(guī)定

　　雖然美國沒有正式的準則來處理和提供藥物經濟學方面的信息，但是美國公共健康服務組織委派的多學科專家提供了一些建議[6].他們的建議是，在研究的概率估計中，專家意見應該在沒有其他可獲得這種數(shù)據(jù)來源時使用。當從專家處獲得數(shù)據(jù)是藥物經濟評價的惟一來源時，推薦使用結構化的信息獲得技術（structured elicitation techniques）。與澳大利亞和加拿大正式的準則推薦一致，認為對專家估計應該進行敏感度分析。

　　3.專家判斷法在藥物經濟學應用過程中出現(xiàn)的問題

　　3.1術語使用的不一致

　　德爾菲技術是蘭德公司研究發(fā)明的，他們感興趣的是使用專家判斷進行預測。在德爾菲法的使用中，經常會發(fā)生描述專家意見產生過程的術語含義不一致。目前的藥物經濟學評價使用的大多是“改良的德爾菲法”，此術語的使用有較大的彈性，而且它的定義在不同的研究中被不斷地改變。最初定義的“改良的德爾菲法”僅僅是一種方法，這里僅僅有一個概念被稱作是“改良的德爾菲法”，而不是對德爾菲技術改進的許多形式中的一種。但是在實際研究中，“改良的德爾菲法”有很多種含義。例如，研究者使用“改良的德爾菲法”表示專家組沒有進行完整的重復過程，而是在達成共同意見之前的某點（通常是2輪）停止了意見的反饋。還有一些研究中，研究者使用“改良的德爾菲法”這個術語來表示一個過程，在這個過程中從專家處獲得的信息被外部的專家評論。在另外一些藥物經濟學研究實例中，德爾菲法是怎樣被改變的（一致意見是怎樣達成的）是不清晰的。

　　3.2一致意見的定義和獲得

　　德爾菲法的一致意見的取得是通過一個目標標準來確定的。然而，藥物經濟學研究中使用的大多是“改良的德爾菲法”。這樣的應用暗示著，一致意見的取得被研究者武斷地定義了。在藥物經濟研究中，取得一致意見和穩(wěn)定性的準則還沒有制定。先前的研究給出了由比率決定什么時候達到穩(wěn)定性，通常使用回答中15％比率的改變代表各回合間狀態(tài)的平衡。在這樣的條件下，變化比例小于15％被認為是穩(wěn)定的，如果在各個回合間的變化大于15％，則表明德爾菲過程應該繼續(xù)進行額外的回合。另外，收集藥物經濟研究的信息時，由于使用簡單的專家組或者專題小組，在德爾菲專家組內部缺少匿名的和充當“緩和劑”的專家時往往會出現(xiàn)以下結果：首先，可能會有一個人支配整個組，以至許多保守的小組成員對專家組的結論沒有貢獻；其次，專家組中的“緩和劑”可能會無意地（或通過設計）使小組的回答向一個方向或多個方向偏倚；最后，專家組即時反應意味著參加者沒有足夠多的時間來思考他們的回答和做出可能的改變。

　　3.3不一致的應用和報告

　　在藥物經濟學研究中，對專家觀點的應用和報告沒有統(tǒng)一的標準。標準的缺失對解釋研究結果的有效性有重要影響。如果沒有對如何收集和使用專家意見進行詳細的報道，一些問題的科學性將無法判斷，如概率估計的個人差異，專家對怎樣進行估計的理解，以及專家取樣是否具有代表性，等等。

　　4.對專家判斷法在我國藥物經濟學應用的相關建議

　　4.1研究適合我國藥物經濟學評價的專家意見的適用區(qū)域

　　由于藥物經濟學評價中對成本和結果的分析都離不開數(shù)據(jù)的收集，在其他情況下數(shù)據(jù)無法獲得時，專家判斷是一種非常有用和有效的工具，尤其在我國現(xiàn)階段基礎數(shù)據(jù)庫還沒有建立的情況下，充分聽取專家的意見是經濟的，也是必要的。我們必須根據(jù)實際情況，為專家判斷法找到其現(xiàn)階段可以使用的區(qū)域，以便最好地利用專家判斷法的優(yōu)勢。我們認為可以在以下領域應用：

　　（1）資源使用數(shù)量及成本測定范圍的界定，可以利用專家的豐富學術知識和經驗來決定；

　　（2）疾病治療模式的判定及模型的設定；

　?。?）決策樹分析中的每項治療措施疾病轉換概率的估計，可以利用該疾病領域專家的豐富臨床經驗，使估計更接近于實際。